Los tratamientos para la leucemia mieloide aguda (LMA) no han experimentado apenas cambios hasta hace poco. Los avances a nivel molecular han allanado el camino para los tratamientos dirigidos, muchos de los cuales se encuentran en la fase tardía de sus ensayos clínicos. A medida que surgen nuevas oportunidades terapéuticas, es conveniente revisar aspectos clave del diseño de los ensayos clínicos, la interpretación estadística de los resultados y los métodos de publicación de datos. La remisión completa y la supervivencia global (SG) son criterios de evaluación principales habituales en las fases iniciales de los ensayos clínicos de LMA. La SG y la supervivencia sin episodios son criterios de evaluación principales frecuentes en los ensayos de fase III. Los ensayos clínicos están diseñados para abordar el criterio de evaluación principal mediante niveles de α y de potencia predefinidos.